Белгородские ученые приняли участие в разработке нового препарата для лечении редкого заболевания

Белгородские учёные внесли вклад в разработку нового препарата для повышения физической работоспособности при мышечных дистрофиях. Это группа наследственных заболеваний, которые приводят к снижению мышечной массы и прогрессирующей слабости.

Генетики из НИУ «БелГУ» совместно с другими разработчиками создали генно-инженерную конструкцию, которая способна корректировать мышечные дистрофии, возникающие из-за мутаций в гене дисферлина. Препарат уже показал свою эффективность в испытаниях на мышах. 

«Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата», – отметил руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии Медицинского института НИУ «БелГУ» Михаил Корокин.